Type and intensity of FVIII exposure on inhibitor development in PUPs with haemophilia A
Notice bibliographique
Résumé
The impact of treatment-related factors on inhibitor development in previously untreated patients (PUPs) with haemophilia A is still debated. We present the results of a collaborative, individual patient data meta-analytic project. Eligible data sources were published cohorts of PUPs for which patient-level data were available. The exposures of interest were factor (F)VIII type (recombinant [rFVIII] vs plasma-derived [pdFVIII]) and treatment intensity (≥ vs < 150 IU/kg/week) at first treatment. Family history of inhibitors, F8 mutations, age, treatment regimen (on-demand vs prophylaxis), secular trend and surgery were analysed as putative confounders using different statistical approaches (multivariable Cox regression, propensity score analyses, CART). Analyses accounted for the multi-centre origin of the data. We included 761 consecutive, unselected PUPs with moderate to severe haemophilia A from 10 centres in Egypt, Germany, Israel and Italy. A total of 27 % of patients developed inhibitors; 40 % and 22 % of patients treated with rFVIII and pdFVIII (unadjusted HR 2.2, 95 % CI 1.6-2.9), respectively; 51 % and 24 % of patients receiving high- and low-intensity treatment (unadjusted HR 2.9, 95 % CI 2.0-4.2), respectively. In adjusted analyses, only treatment intensity remained an independent predictor; the effect of FVIII type was largely due to confounding, but with a significant interaction between FVIII type and treatment intensity. This patient-level meta-analysis confirms, across different statistical approaches, that high-intensity treatment is a strong risk factor for inhibitor development. The possible role of FVIII type in subgroups is suggested by the test for interactions but could not be proven because of the limited subgroups sample sizes.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».