Outcome measures for clinical trials in Parkinson’s disease: achievements and shortcomings
Notice bibliographique
Résumé
Three areas of intense investigation in Parkinson's disease clinical trials include symptomatic treatment of Parkinsonism, disease-modifying therapy (or neuroprotection), and the prevention and treatment of motor complications of dopaminergic therapy. Difficulty interpreting the results of many studies in recent years has been attributed to problems with the chosen outcome measures. This article reviews the most common outcome measures used, assesses their positive attributes and proposes needs for future research. The Unified Parkinson's disease Rating Scale has been extensively validated and is by far the most common outcome measure used in trials of symptomatic therapy. Ambiguities in the response scale descriptors, poor inter-rater reliability of some items and a lack of items addressing nonmotor features of the disease are being addressed in a revision of the scale. Quality of life outcomes are being used in the minority of clinical trials, and no single generic or disease-specific quality of life measure is being used most frequently. Additional work validating several of the disease-specific instruments is needed. When a generic measure is used, its validity for use in Parkinson's disease must be critically assessed despite its previously established validity in other diseases. With respect to measuring motor complications, significant unmet needs include a consensus as to the best way to define the first motor complication and validating time to the first occurrence of motor complications as a surrogate of future disability and quality of life. Measuring the effectiveness of a potential neuroprotective agent presents unique challenges, particularly since symptomatic effects of the experimental agent or concomitant treatment can obscure any neuroprotective effects. Study designs and biomarkers are being developed that may overcome this problem. Currently, neuroimaging techniques that reflect function of the dopaminergic system are the most promising biomarkers but still require additional validation.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,735 | 0,770 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,020 | 0,012 |
| Bibliométrie | 0,013 | 0,023 |
| Études des sciences et des technologies | 0,004 | 0,013 |
| Communication savante | 0,020 | 0,015 |
| Science ouverte | 0,011 | 0,012 |
| Intégrité de la recherche | 0,011 | 0,020 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,003 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».