Funding innovation for treatment for rare diseases: adopting a cost-based yardstick approach
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Manufacturers justify the high prices for orphan drugs on the basis that the associated R&D costs must be spread over few patients. The proliferation of these drugs in the last three decades, combined with high prices commonly in excess of $100,000 per patient per year are placing a substantial strain on the budgets of drug plans in many countries. Do insurers spend a growing portion of their budgets on small patient populations, or leave vulnerable patients without coverage for valuable treatments? We suggest that a third option is present in the form of a cost-based regulatory mechanism. METHODS: This article explores the use of a cost-based price control mechanism for orphan drugs, adapted from the standard models applied in utilities regulation. RESULTS AND CONCLUSIONS: A rate-of-return style model, employing yardsticked cost allocations and a modified two-stage rate of return calculation could be effective in setting a new standard for orphan drugs pricing. This type of cost-based pricing would limit the costs faced by insurers while continuing to provide an efficient incentive for new drug development.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,042 | 0,101 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,004 |
| Communication savante | 0,005 | 0,007 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».