TR-16 * PERSONALIZED TARGETED THERAPY IN REFRACTORY OR RELAPSED CANCER IN CHILDHOOD (TRICEPS STUDY)
Notice bibliographique
Résumé
Despite all recent advances in cancer's treatment, 18% of children will die from their cancer. New tools that enable better individual tumor characterization and classification are required to improve patient care and outcomes on children. Personalized targeted therapy has proven to be a promising strategy for first line treatment in adult cancer. Given the high heterogeneity in childhood cancers, access to histopathology-based clinical trials for targeted therapy is challenging and facilitated by the capacity to sequence individual childhood tumors in real time. A feasibility study is currently underway at the CHU Sainte-Justine, Montreal, where 30 relapse or refractory cancer patients between 0 and 21 years, are being offered in-depth genomic and transcriptomic investigation to identify patient-specific alterations that may be targetable with alternative therapies. This pilot study will allow us to address the following questions: 1) determine the number of children with cancer who are suitable candidates for targeted therapy at our institution each year, 2) determine the number and type of driver mutation(s) found in our population of recurrent or refractory cancers, 3) determine the number of cancer patients who harbour actionable driver mutation(s) that can be targeted with a Health Canada approved targeted drug, 4) assess the feasibility of obtaining high quality/quantity biospecimen, performing genomic sequencing and data analysis, identifying a drug based on the genomic data and offering this information to the medical team, the patient and the family within a 10-week time frame. The following step toward translating our results into novel personalized therapeutic approaches will then be the development of phase II clinical trials to evaluate the efficacy of these targeted therapies in terms of therapeutic response, survival, and overall quality of life. Our overreaching goal is to be able to offer personalized targeted therapy options to all patients upon primary diagnosis of their cancer.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».