Using causal models to show the effect of untestable assumptions on effect estimates in randomized controlled trials
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: The methods by which randomized controlled trials (RCTs) are analyzed rest on several assumptions, most of which are untestable. PURPOSE: To show how estimates of the net effect of treatment on survival can be obtained requiring only the assumption that randomization produced equivalent groups. METHODS: The assumptions underlying ratio measures of effect, based on disease occurrence times (DOT) obtained from survival curves, are identified and cumulatively removed. RESULTS: The four assumptions usually made are that (1) the ratio of disease incidence rates under treatment and under reference exposure is constant over time, (2) the groups being compared are exchangeable (equivalent), (3) a subject's DOT under treatment is independent of what his DOT would have been under the reference exposure, and (4) the treatment effect, if any, is in the same direction in all subjects. Removing Assumption 4 leads to an estimator of effect resembling the etiologic fraction, but able to accommodate both causative and preventive effects. Removing all assumptions but that of exchangeability still permits the estimation, directly from the survival curves, of a range of effect magnitudes, causative or preventive, compatible with the observed DOTs. The exchangeability assumption is the easiest to meet, by randomizing enough subjects. LIMITATIONS: The statistical uncertainty that affects the estimates of survival probabilities has been ignored. Taking uncertainty into account further widens the range of effects compatible with the observations. CONCLUSIONS: Retaining only the exchangeability assumption allows for a range of possible treatment effects to be estimated, although it may be wide. Readers of RCT reports should understand that the determination of a point estimate of effect within this range is entirely a function of unverifiable analytic assumptions.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,413 | 0,684 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,015 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».