Safety and Efficacy of Rituximab in Severe Juvenile Dermatomyositis: Results from 9 Patients from the French Autoimmunity and Rituximab Registry
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To evaluate the safety and efficacy of rituximab (RTX) in juvenile dermatomyositis (JDM) in off-trial patients. METHODS: We conducted a multicenter prospective study of patients with JDM included in the French Autoimmunity and Rituximab (AIR) registry. RESULTS: Nine patients with severe JDM were studied. The main indication for RTX treatment was severe and/or refractory muscle involvement (7 patients), severe calcinosis (1 patient), or severe chronic abdominal pain associated with abdominal lipomatosis (1 patient). RTX was associated with corticosteroids, immunosuppressive drugs, and plasma exchange therapy in 9/9, 5/9, and 2/9 patients, respectively. Mild infections of the calcinosis sites occurred in 2 patients and an infusion-related event in 1. Complete clinical response was achieved in 3/6 patients treated with RTX for muscle involvement. In these responders steroid therapy was stopped or tapered to < 15% of the baseline dosage, with no relapse, with a followup ranging from 1.3 to 3 years. Calcinosis did not improve in the 6 affected patients. CONCLUSION: This small series suggests that rituximab may be effective for treating muscle and skin involvement in a small subset of children with severe JDM, and that its safety profile was satisfactory. Further studies are needed to identify predictive factors of response to RTX in patients with severe JDM.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».