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Enregistrement W2170425676 · doi:10.1586/17446651.2.2.147

Agalsidase alfa therapy for Fabry disease

2007· article· en· W2170425676 sur OpenAlexaff
Sandra Sirrs, Joe T.R. Clarke

Notice bibliographique

RevueExpert Review of Endocrinology & Metabolism · 2007
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueLysosomal Storage Disorders Research
Établissements canadiensCentre Hospitalier Universitaire de SherbrookeHospital for Sick ChildrenStornoway Diamond (Canada)
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésFabry diseaseEnzyme replacement therapyMedicineStroke (engine)Left ventricular hypertrophyGenetic enhancementDiseaseLysosomal storage diseaseRenal functionCardiomyopathyCardiologyNeuropathic painInternal medicineEndocrinologyBioinformaticsGenePharmacologyHeart failureBiochemistryBiology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Fabry disease is a lysosomal storage disorder that results in neuropathic pain, progressive renal dysfunction, cardiomyopathy and stroke in affected individuals. The disease is caused by mutations in the GLA gene coding for α galactosidase A. The resulting deficiency of this enzyme causes accumulation of neutral glycosphingolipids in various tissues. Recombinant human agalsidase alfa has been developed to treat patients with Fabry disease. Preliminary data on this form of enzyme replacement therapy suggest that it improves pain, stabilizes renal function and improves cardiac hypertrophy in some patients. More data are needed on the ability of this therapy to prevent cardiac events, stroke and death.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Sans objet · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Synthèse · Signal consensuel: Synthèse
Score de désaccord entre enseignants0,003
Score d'incertitude au seuil0,009

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,000
Bibliométrie0,0010,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0010,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0030,001

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,036
Tête enseignante GPT0,396
Écart entre enseignants0,360 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeSans objet
Domainenon disponible
GenreSynthèse

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations1
Publié2007
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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