Concurrent validity and responsiveness of the Peabody Developmental Motor Scales-2 in infants and children with Pompe disease undergoing enzyme replacement therapy
Notice bibliographique
Résumé
Purpose: To examine the responsiveness of the PDMS-2 in children diagnosed with Pompe disease who had different levels of functional mobility. To examine the concurrent validity between the PDMS-2 and the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), the Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) and the Pompe PEDI (PPEDI) in children diagnosed with Pompe disease. Methods: A secondary analysis was completed of the Genzyme Corporation Pompe efficacy trials for Myozyme. The children were divided into two functional groups, independent ambulators (group 1), and children who required use of assistive devices to ambulate or were unable to ambulate (group 2). Results: A significant difference was present between the mean PDMS-2 subtest and Gross Motor Composite percentage scores at baseline and at week 52 when the whole group was combined. Responsiveness by the factor of Time and Function revealed Locomotion subtest statistically significant mean percentage change within both functional groups from baseline to week 52 and between groups at both time periods. No significant within group or between group differences were seen for the Stationary subtest. The Object Manipulation subtest demonstrated significant change within group one from baseline to week 52 and between the functional presentations at week 52.The age equivalent correlations between the PDMS-2 and AIMS indicate a good to excellent relationship for all subtests except the Object Manipulation subtest. A four-month range in age equivalent scores was necessary to achieve 100% agreement between the AIMS and the PDMS-2. Correlations between the PDMS-2, Locomotion and Stationary subtest and PPEDI for all age groups were in the moderate to good and good to excellent range. Non-significant correlations were found for the Reflex and Object Manipulation subtest. Conclusions: The PDMS-2 gross motor subtests were responsive to change in a heterogeneous group of children diagnosed with Pompe disease. Responsiveness concerns were identified in the Object Manipulation and Stationary subtest when the children were divided into two different functional groups. A stronger relationship was present between the PDMS-2 and AIMS age equivalent scores than the percentile scores. Motor capacity on the PDMS-2 reflects actual performance in the home and community environment as measured by the PPEDI.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,014 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».