To RCT or Not to RCT: How to Change Practice for Rare Cancers?
Notice bibliographique
Résumé
In the world of evidence-based medicine, a dogmatic hierarchy of clinical trial design 1 has conditioned us to only change practice based on randomized data and to discount observational studies. Thus, defining treatment paradigms for rare cancers (or rare subsets of cancers) remains a challenge. If a randomized controlled trial (RCT) cannot be completed, how does one establish practice-changing results? In the article that accompanies this editorial, Tao et al 2 report a retrospective analysis of 79 patients and the impact of radiation dose on outcomes for inoperable, locally advanced intrahepatic cholangiocarcinoma (IHC).Tantalizingly,patientstreatedto higher than the median radiation dose (biologic equivalent dose 80.5 Gy, equivalent to approximately 58 Gy in 15 fractions) achieved remarkable levels of long-term local control, overall survival, and progression-free survival (78%, 58%, and 39%, respectively, at 3 years) with a surprisingly low incidenceoftoxicities.Ofnote,biologicequivalentdosewastheonly variable statistically associated with outcomes on multivariable analysis. The outcomes of these patients are within reported outcomes of patients with ICH in surgical series. In contrast, the expected outcome fromstandard of caretreatmentfor these patients can be estimated from the results of the randomized ABC-02 trial, 2 which treated a mix of inoperable patients (approximately 25% locally advanced and 75% metastatic) with systemic therapy alone, 3 achieving a 3-year survival rate that was close to zero.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,557 | 0,817 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,012 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,008 |
| Études des sciences et des technologies | 0,005 | 0,029 |
| Communication savante | 0,025 | 0,043 |
| Science ouverte | 0,010 | 0,011 |
| Intégrité de la recherche | 0,041 | 0,048 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,011 | 0,007 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».