Health-related quality of life in children with Duchenne muscular dystrophy: a follow-up study
Notice bibliographique
Résumé
Background: Improvement of health-related quality of life (HRQOL) is a major goal in chronic disease management and HRQOL has become an important outcome in clinical trials. Longitudinal data on HRQOL are needed to elucidate change over time and to assess effectiveness of interventions; such research is lacking in the paediatric Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) population. Methods: We followed up participants from our initial HRQOL study in 2013 a year and a half later. Multidimensional generic and disease-specific measures from the Pediatric Quality of Life Inventory were used to assess HRQOL from child and parent perspectives. Mean changes in HRQOL were calculated. Results: Data collection is ongoing and currently, data from 16 families (out of the initial 98) are available. Preliminary results indicated that by both child and parent reports, there were declines in all domains of HRQOL except for social function, in which there was a slight improvement. Mean decline in HRQOL scores ranged from 1.6 to 8.6 for child reports; and 3.3 to 7.7 for parent reports. Conclusion: HRQOL of boys with DMD deteriorates over time. Our results may be helpful in interpreting patient reported outcomes in forthcoming clinical trials and determining minimally clinically important changes in this population.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».