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Enregistrement W2268180525 · doi:10.1002/ajmg.a.37476

Clinical delineation of the <i>PACS1</i>‐related syndrome—Report on 19 patients

2016· article· en· W2268180525 sur OpenAlexafffund
Janneke Schuurs-Hoeijmakers, Megan Landsverk, Nicola Foulds, Mary K. Kukolich, Ralitza H. Gavrilova, Stephanie Greville‐Heygate, Andrea Hanson‐Kahn, Jonathan A. Bernstein, Jennifer Glass, David Chitayat, Thomas Andrew Burrow, Ammar Husami, Kathleen Collins, Katie Wusik, Nathalie Van der Aa, R. Frank Kooy, Kate Tatton Brown, Dorothea Gadzicki, Usha Kini, Sara Álvarez, Alberto Fernández‐Jaén, Frank T. McGehee, Katherine Selby, Maja Tarailo‐Graovac, Margot Van Allen, Clara van Karnebeek, Dimitri J. Stavropoulos, Christian R. Marshall, Daniele Merico, Anne Gregor, Christiane Zweier, Robert J. Hopkin, Yoyo W. Y. Chu, Brian Hon‐Yin Chung, Bert B.A. de Vries, Koenraad Devriendt, Matthew E. Hurles, Han G. Brunner

Notice bibliographique

RevueAmerican Journal of Medical Genetics Part A · 2016
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueThyroid Cancer Diagnosis and Treatment
Établissements canadiensB.C. Women's Hospital & Health CentreChild and Family Research InstituteChildren's & Women's Health Centre of British ColumbiaUniversity of British ColumbiaHospital for Sick ChildrenBC Children's HospitalUniversity of TorontoSickKids FoundationMount Sinai Hospital
Organismes subventionnairesCanadian Institutes of Health ResearchNational Institute for Health and Care ResearchMichael Smith Health Research BCWellcome Trust
Mots-clésMedicine

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

We report on 19 individuals with a recurrent de novo c.607C>T mutation in PACS1. This specific mutation gives rise to a recognizable intellectual disability syndrome. There is a distinctive facial appearance (19/19), characterized by full and arched eyebrows, hypertelorism with downslanting palpebral fissures, long eye lashes, ptosis, low set and simple ears, bulbous nasal tip, wide mouth with downturned corners and a thin upper lip with an unusual "wavy" profile, flat philtrum, and diastema of the teeth. Intellectual disability, ranging from mild to moderate, was present in all. Hypotonia is common in infancy (8/19). Seizures are frequent (12/19) and respond well to anticonvulsive medication. Structural malformations are common, including heart (10/19), brain (12/16), eye (10/19), kidney (3/19), and cryptorchidism (6/12 males). Feeding dysfunction is presenting in infancy with failure to thrive (5/19), gastroesophageal reflux (6/19), and gastrostomy tube placement (4/19). There is persistence of oral motor dysfunction. We provide suggestions for clinical work-up and management and hope that the present study will facilitate clinical recognition of further cases.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,300
Score d'incertitude au seuil0,230

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,001
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,018
Tête enseignante GPT0,337
Écart entre enseignants0,319 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations59
Publié2016
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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