Advancing the methods and accessibility of cost-effectiveness and value of information analyses in health care
Notice bibliographique
Résumé
This thesis comprises three methodological advancements that address important issues related to cost-effectiveness analysis (CEA) and expected value of information (EVI) analysis in health technology assessment. Aims: 1) To develop a practical sampling scheme for the incorporation of external evidence in CEAs conducted alongside randomized controlled trials (RCT); 2) To develop non-parametric methods for the calculation of the expected value of sample information (EVSI) for RCT-based CEAs; 3) To develop a computationally efficient algorithm for the calculation of single-parameter expected value of partial perfect information (EVPPI) for RCT-based and model-based CEAs. The theories and methods laid out in this work are accompanied by real-world CEA and EVI analyses of the Canadian Optimal Therapy of Chronic Obstructive Pulmonary Diseases (OPTIMAL) trial, a RCT on combination pharmaceutical therapies in chronic obstructive pulmonary diseases (COPD). Results: 1) The ‘vetted bootstrap’ is a semi-parametric algorithm based on rejection sampling and bootstrapping that allows the incorporation of external evidence into RCT-based CEAs. Implementing this method to incorporate external information on the effect size of treatment in the OPTIMAL trial required only minor modifications to the original CEA algorithm. 2) A Bayesian interpretation of the bootstrap allows non-parametric calculation of EVSI through two-level resampling. In the case study, incorporation of missing value imputation and adjustment for covariate imbalance in EVI calculations generated EVSI and the expected value of perfect information (EVPI) values that were significantly different than those calculated conventionally, demonstrating the flexibility of this method and the potential impact of modeling such aspects of the analysis on EVI calculations. 3) The new method enabled the calculation of EVPPI for the effect size of treatment for the exemplary RCT data, and showed a significant (up to 25 times in terms of root-mean-squared error) improvement in efficiency compared to the conventional EVPPI calculation methods in a series of simulations. Summary: This thesis provides several original advancements in the methodology of the CEA and EVI analysis of RCTs and enables several analytical approaches that have hitherto been available only through parametric modeling of RCT data.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,244 | 0,628 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,010 | 0,010 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,010 |
| Communication savante | 0,012 | 0,012 |
| Science ouverte | 0,006 | 0,010 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,013 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,008 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».