Multiple Sclerosis Therapy With Disease-Modifying Treatments in Germany: The PEARL (ProspEctive phArmacoeconomic cohoRt evaluation) Noninterventional Study Protocol
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Patients with multiple sclerosis (MS) require long-term therapy and have a wide variety of needs for health-related support. The efficacy and safety of MS therapy, as assessed by both clinicians and patients, are important parameters that need to be considered. However, few studies combine data on efficacy and safety outcomes with pharmacoeconomic data. OBJECTIVE: Here, we present the study design of the ProspEctive phArmacoeconomic cohoRt evaluation (PEARL), a prospective, multicenter, noninterventional cohort study on patients with relapsing-remitting MS (RRMS) treated with disease-modifying treatments (DMTs). METHODS: During a prospective observational phase of 24 months per patient, PEARL evaluated clinical and patient-perceived efficacy and safety measures, as well as pharmacoeconomic data on RRMS patients treated with DMTs-interferon beta and glatiramer acetate. Measurements of the patients' perceptions included the assessment of patient-reported quality of life, treatment satisfaction, and compliance. The study was planned to include 1800 outpatients from 180 German neurological practices who had continuously been treated with an approved DMT for at least 30 days. The primary statistical analyses of the PEARL study will be descriptive. Particular focus will be on specific subgroups, such as patients who switched DMTs during therapy and patients with disease worsening or disease activity. Subgroups will be compared using stratified analyses. RESULTS: Data collection for PEARL started in September 2010 and ended in July 2013. As of July 2015, the study is completed and is currently being analyzed and written up. CONCLUSIONS: PEARL is evaluating both the health status and resource utilization of RRMS patients treated with DMTs in Germany. The combination of pharmacoeconomic data with clinical and patients' self-perceived efficacy and safety outcomes will add useful information to the currently incomplete picture of the overall RRMS burden in Germany.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,016 | 0,011 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,011 | 0,003 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».