Bortezomib in the treatment of refractory thrombotic thrombocytopenic purpura
Notice bibliographique
Résumé
Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is a rare, life-threatening condition caused by autoantibody-mediated inhibition of ADAMTS13 (a disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin type-1 motif, 13). Therapeutic plasma exchange (TPE) improves survival, but disease may be refractory despite therapy. Management and treatment response of refractory TTP is variable, with rituximab and other immunosuppression often being used. Case reports have suggested a benefit of the proteasome inhibitor, bortezomib, possibly due to elimination of the autoreactive plasma cells producing anti-ADAMTS13 antibodies. We evaluated the effect of bortezomib in a series of primary refractory TTP patients unresponsive to intensive therapy. Bortezomib-treated patients were identified from consecutive cases managed at two UK referral centres. Demographic and clinical data were extracted from hospital records. ADAMTS13 activity was measured using a fluorescence resonance energy transfer VWF73 assay, and anti-ADAMTS13 IgG using enzyme-linked immunosorbent asssay. We identified six bortezomib-treated patients out of 51 consecutive cases of acute, acquired TTP. All patients received TPE, methylprednisolone and rituximab. Five of the six achieved complete remission with bortezomib, and one died of cardiac arrest due to underlying disease. No treatment-related adverse events were observed. Mean follow-up time after hospital discharge was 17 months (range: 3-33). Bortezomib appears effective in the treatment of a subgroup of cases with severe, refractory TTP. Prospective trials are required to further investigate this effect.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».