Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Eculizumab, a humanized monoclonal antibody against complement protein C5 that inhibits terminal complement activation, has been shown to prevent complications of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and improve quality of life and overall survival, but data on the use of eculizumab in women during pregnancy are scarce. METHODS: We designed a questionnaire to solicit data on pregnancies in women with PNH and sent it to the members of the International PNH Interest Group and to the physicians participating in the International PNH Registry. We assessed the safety and efficacy of eculizumab in pregnant patients with PNH by examining the birth and developmental records of the children born and adverse events in the mothers. RESULTS: Of the 94 questionnaires that were sent out, 75 were returned, representing a response rate of 80%. Data on 75 pregnancies in 61 women with PNH were evaluated. There were no maternal deaths and three fetal deaths (4%). Six miscarriages (8%) occurred during the first trimester. Requirements for transfusion of red cells increased during pregnancy, from a mean of 0.14 units per month in the 6 months before pregnancy to 0.92 units per month during pregnancy. Platelet transfusions were given in 16 pregnancies. In 54% of pregnancies that progressed past the first trimester, the dose or the frequency of use of eculizumab had to be increased. Low-molecular-weight heparin was used in 88% of the pregnancies. Ten hemorrhagic events and 2 thrombotic events were documented; both thrombotic events occurred during the postpartum period. A total of 22 births (29%) were premature. Twenty cord-blood samples were examined for the presence of eculizumab; the drug was detected in 7 of the samples. A total of 25 babies were breast-fed, and in 10 of these cases, breast milk was examined for the presence of eculizumab; the drug was not detected in any of the 10 breast-milk samples. CONCLUSIONS: Eculizumab provided benefit for women with PNH during pregnancy, as evidenced by a high rate of fetal survival and a low rate of maternal complications. (ClinicalTrials.gov number, NCT01374360.).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».