Choroideremia research: Report and perspectives on the second international scientific symposium for choroideremia
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
PURPOSE: To discuss progress in research on choroideremia (CHM) and related retinopathies with special emphasis on gene therapy approaches. METHODS: Biomedical and clinical researchers from across the world as well as representatives of the social science research community were convened to the 2nd International Scientific Symposium for Choroideremia in Denver, Colorado in June 2014 to enhance our understanding of CHM and accelerate the translation of research to clinical application for the benefit of those affected by CHM. RESULTS: Pre-clinical research using cell and animal models continues to further our understanding in the pathogenesis of CHM as well as to demonstrate proof-of-concept for gene transfer strategies. With the advent of modern imaging technology, better outcome measures are being defined for upcoming clinical trials. Results from the first gene therapy trial in CHM show promise, with sustained visual improvement over 6 months post-treatment. Current and next-generation gene transfer approaches may make targeted vector delivery possible in the future for CHM and other inherited retinal diseases. CONCLUSIONS: While no accepted therapies exist for CHM, promising approaches using viral-vectored gene therapy and cell therapies are entering clinical trials for eye diseases, with gene therapy trials underway for CHM.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle