Thrombopoietin Receptor Agonist Use in Children: Data From the Pediatric ITP Consortium of North America ICON2 Study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Data on second-line treatment options for pediatric patients with immune thrombocytopenia (ITP) are limited. Thrombopoietin receptor agonists (TPO-RA) provide a nonimmunosuppressive option for children who require an increased platelet count. PROCEDURE: We performed a multicenter retrospective study of pediatric ITP patients followed at ITP Consortium of North America (ICON) sites to characterize TPO-RA use. RESULTS: Seventy-nine children had a total of 87 treatments (28 eltrombopag, 43 romiplostim, and eight trialed on both). The majority had primary ITP (82%) and most (60.8%) had chronic ITP. However, 22% had persistent ITP and 18% had newly diagnosed ITP. During the first 3 months of treatment, 89% achieved a platelet count ≥ 50 × 10(9) /l (86% romiplostim, 81% eltrombopag, P = 0.26) at least once in the absence of rescue therapy. The average time to a response was 6.4 weeks for romiplostim and 7.0 weeks for eltrombopag (P = 0.83). Only 40% of patients demonstrated a stable response with consistent dosing over time. An intermittent response with constant dose titration was seen in 15%, and an initial response that waned to no response was seen in 13%. Significant adverse events were minimal with the exception of two patients with thrombotic events and one who developed a neutralizing antibody. CONCLUSIONS: Our results demonstrate that TPO-RA agents are being used in children with ITP of varying duration and severity. The response was similar to clinical trials, but the sustainability of response varied. Future studies need to focus on the ideal timing and rationale for these medications in pediatric patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».