Low-dose tertiary prophylactic therapy reduces total number of bleeds and improves the ability to perform activities of daily living in adults with severe haemophilia A
Notice bibliographique
Résumé
Full-dose prophylaxis treatment for persons with haemophilia is not affordable in China due to its economic constraints, particularly in adults requiring higher clotting factor (CFC) doses. Low-dose tertiary prophylaxis for adults with severe haemophilia A (SHA) in Beijing became feasible and implemented when government insurance covering 85% CFC cost in Beijing began in December 2009. The aim of this study was to evaluate the benefits of low-dose tertiary prophylaxis in SHA adults. Analysis of data on 33 patients on low-dose tertiary prophylaxis (5-10 IU/kg, two to three times per week) at the Haemophilia Treatment Center, Peking Union Medical College Hospital between December 2009 and December 2013. The 33 patients (age 18-60 years, mean 33.4) were on prophylaxis for 20.8 ± 9.9 months (compared with prior on-demand therapy for 20.0 ± 11.7 months). Prophylaxis resulted in significant decrease in annual bleeding rate (ABR, 11.8 ± 7.6 vs. 41.5 ± 20.7, 71.1% reduction, P < 0.0001), and significant improvement in Functional Independence Score in Haemophilia (FISH) measurement reflecting improvement in self-care and mobility. Radiologic (Pettersson) joint score was neither improved nor deteriorated. Ten of the 33 patients originally wheel chair and bed-bound began to walk and function independently in their daily lives. Low-dose tertiary prophylaxis for adults with SHA in China is feasible and beneficial. Although the average ABR remained high, a significant improvement in self-care and mobility measured by FISH was observed. These promising clinical experiences form the basis for further formal studies with more defined therapeutic protocol and outcome measures for affordable prophylaxis regimens in haemophilia adults in China.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».