Notice bibliographique
Résumé
PURPOSE OF REVIEW: Gene-based therapies are designed to modulate gene expression in specific tissues by introducing into cells transgenes, antisense oligonucleotides, RNA interference, microRNAs, or a variety of other oligonucleotide-based compounds and their delivery systems. Several types of gene-based therapies are already available or in clinical development to treat severe lipid-related disorders and associated risk. The review briefly presents the current status and future challenges of these therapies in clinical lipidology, focusing on most advanced and promising agents or mechanisms. RECENT FINDINGS: Gene-based agents address several unmet medical needs in lipidology such as homozygous familial hypercholesterolemia, familial or multifactorial chylomicronemia, severe hypertriglyceridemia, elevated lipoprotein (a), familial partial lipodystrophy, nonalcoholic fatty liver disease, and hypoalphalipoproteinemia. Most advanced antisense oligonucleotide drugs target apolipoprotein C-III, apolipoprotein (a), angiopoietin-like 3, and diacylglycerol o-acyltransferase-2. Long-term efficacy and safety data are now available for two gene-based agents, mipomersen, approved in the USA for homozygous familial hypercholesterolemia and Glybera, AAV1-LPLS447X gene therapy, conditionally approved in Europe for lipoprotein lipase deficiency. SUMMARY: Although positive to date, the overall benefit-risk ratio of gene-based therapies is yet to be documented long term across additional patients and conditions. The next generation of such therapies might improve their therapeutic index.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».