LG-52THEOPHYLLINE IN VISION IMPAIRED CHILDREN WITH OPTIC PATHWAY GLIOMA
Notice bibliographique
Résumé
PURPOSE: Preclinical models suggest that phosphodiesterase inhibitors may slow or prevent axonal damage to the optic nerve in mice with visual pathway glioma likely through elevation of cAMP. A feasibility study was performed to evaluate the safety and efficacy of theophylline in vision impaired children with optic pathway glioma (OPG) at risk of visual loss. METHODS: Patients were treated with theophylline for a planned duration of 12 months. Eight of the eleven patients received concurrent standard OPG chemotherapies. The initial theophylline dose was calculated based on ideal body mass and subsequently adjusted according to trough serum levels. The primary end point was safety, defined by grade 3-4 toxicity using the National Cancer Institute Common Toxicity Criteria version 4.0. Secondary end points included visual acuity response rate. RESULTS: Preliminary data analysis of eleven patients, with a median age of 9.2 years, treated with theophylline at the Hospital for Sick Children, Toronto between 2009 and 2015 is detailed here. After a mean duration of 10.5 months no grade 3-4 treatment related toxicities were identified. Of the three patients who discontinued therapy prematurely two experienced grade 1 toxicities. Three of eleven patients studied showed improvements in binocular vision whilst on theophylline therapy with a further three patients showing stabilization of vision. CONCLUSIONS: Combining theophylline with standard chemotherapies for OPG in children is safe and feasible. In a proportion of patients with progressive visual decline despite prior chemotherapy theophylline enabled stabilization or improvement in visual acuity. Phase III proof of efficacy trials are warranted.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».