P3‐309: Advancing research and treatment of frontotemporal lobar degeneration (ARTFL): Preparing for clinical trials for ftld in north america
Notice bibliographique
Résumé
The objective was to prepare for clinical trials of disease-modifying agents for frontotemporal lobar degeneration (FTLD) by building a network of investigators, recruitment tools, biomarker measurements, and training opportunities throughout North America. New treatments that target specific molecules (and genes) underlying FTLD including tau (MAPT), progranulin (GRN), TDP-43 (TARBP) and chromosome 9 open reading frame 72 (C9ORF72) are rapidly entering human clinical trials. Only a few randomized placebo controlled trials have ever been completed in FTLD, and little infrastructure exists to support new studies, especially trials defined based on molecular pathology as compared to clinical syndrome. Investigators at 14 centers pooled preliminary data regarding patient populations, potential enrollment, and barriers to clinical trial participation. We developed strategies for evaluating subjects using clinical measures and novel neuropsychological batteries, including the new FTLD module from the National Alzheimer's Coordinating Center (NACC) Uniform Data Set (UDS) and tests from a NINDS funded executive function battery (EXAMINER). We identified a need for funding investigator training and pilot projects focused on biomarker development. Two research projects funded through the NINDS and the National Center for Advancing Clinical and Translational Science (NCATS) Rare Disease Research Consortium Network. ARTFL is a partnership between academic investigators and patient advocacy groups including the AFTD, Cure PSP, Bluefield Project, Tau Consortium, CBD Solutions, and ADDF. One project will develop an online research registry and evaluates patients with sporadic FTLD syndromes with predictable underlying pathologies (progressive supranuclear palsy, semantic variant primary progressive aphasia, and frontotemporal dementia with amyotrophic lateral sclerosis) in order to identify clinical and biomarker measures to facilitate clinical trials. Novel neuropsychological batteries, genotyping, and clinical assessments will be performed in 650 participants. The second project focuses on longitudinal evaluation of both symptomatic and asymptomatic familial FTLD cases, using the same assessments and neuroimaging in 910 participants. The first pilot project focuses on AV1451 tau PET imaging in FTLD. Sites have IRB approval and will begin enrollment in spring 2015. Data will be publicly available to interested investigators. The data, recruitment tools, biomarkers, and training opportunities developed by ARTFL will facilitate new clinical trials in FTLD.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,037 | 0,010 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,002 |
| Communication savante | 0,003 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,010 | 0,004 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».