Recombinant porcine sequence factor <scp>VIII</scp> (rp<scp>FVIII</scp>) for acquired haemophilia A: practical clinical experience of its use in seven patients
Notice bibliographique
Résumé
Introduction A recombinant porcine factor VIII B‐domain‐deleted product (rp FVIII ; OBIZUR , Baxalta Incorporated, Deerfield, IL 60015, USA ) was recently approved for treatment of bleeding episodes in adults with acquired haemophilia A ( AHA ) in the United States. To date, no clinical experience outside the registration study has been reported. Aim To describe early clinical experience using rp FVIII for AHA . Methods A retrospective chart review of seven patients with AHA treated with rp FVIII at four institutions from November 2014 to October 2015. Results The time to diagnosis of AHA ranged from 5 days to 6 weeks. Six major and one other bleed were treated with rp FVIII following unsatisfactory bypassing agent ( BPA ) therapy. Good haemostatic efficacy was seen in five of seven cases. rp FVIII loading doses of 100 ( n = 6) or 200 U kg −1 ( n = 1) increased FVIII activity from <1 to 9% at baseline to 109–650% within 0.25–7 h in six of seven cases. Subsequent median doses ranged from 30 to 100 U kg −1 for 3–26 days. No rp FVIII ‐related adverse events were reported. Three patients survived with inhibitor eradication, one with persistent inhibitor, two died with inhibitors present and one was discharged and later died from unrelated causes. Conclusions rp FVIII showed good haemostatic efficacy with no recurrences in most cases, with consumption substantially less than in the registration study. Treatment decisions were based on FVIII activity levels and clinical assessment. The ability to titrate rp FVIII dose using FVIII activity was considered advantageous compared with BPA therapy. Notable delays in diagnosis were observed.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».