Recognizing the need for personalization of haemophilia patient‐reported outcomes in the prophylaxis era
Notice bibliographique
Résumé
The safety and efficacy of treatment options for patients with haemophilia have significantly improved over the last two decades, particularly with greater utilization of prophylactic approaches. Consequently, it is becoming increasingly difficult to differentiate the treatment benefits of available choices based on standard endpoints such as annualized bleeding rates and joint health scores. Patient-reported outcomes (PROs) have shown limited ability to discriminate between treatment outcomes, in part because of their comprehensive nature; i.e. differences in specific outcomes meaningful to individual patients are masked by a global scoring system based on a fixed set of items, many of which may be unimportant for any given patient. There is a clear need for new outcome measures. Initiatives to develop patient-centric outcomes that capture clinically meaningful change are ongoing. One such approach, goal attainment scaling (GAS), allows patients, in collaboration with a trained clinician, to select goals from a medical condition-specific menu of options and subsequently facilitates quantitative assessment of goal realization. Thus, it is fully personalized and sensitive to small, often idiosyncratic, treatment benefits, such as improvements in functional capacity. In this paper, we present the underlying rationale for GAS and one other novel approach to PRO personalization, and discuss their potential to augment current outcome measures by reliably detecting and quantifying treatment effects in individuals with haemophilia on prophylaxis.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».