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Enregistrement W2531200591 · doi:10.1016/j.ajhg.2016.08.019

Periodontal Ehlers-Danlos Syndrome Is Caused by Mutations in C1R and C1S , which Encode Subcomponents C1r and C1s of Complement

2016· article· en· W2531200591 sur OpenAlexaff
Ines Kapferer‐Seebacher, Melanie Pepin, Roland Werner, Timothy J. Aitman, Ann Nordgren, Heribert Stoiber, Nicole M. Thielens, Christine Gaboriaud, Albert Amberger, Anna Schossig, Robert Gruber, Cecilia Giunta, Michael J. Bamshad, Erik Björck, Christina Chen, David Chitayat, Michael O. Dorschner, Marcus Schmitt‐Egenolf, Christopher J. Hale, D. Hanna, Hans Christian Hennies, Irene Heiss‐Kisielewsky, Anna Lindstrand, Pernilla Lundberg, Anna L. Mitchell, Deborah A. Nickerson, Eyal Reinstein, Marianne Rohrbach, Nikolaus Romani, Matthias Schmuth, Rachel Silver, Fulya Taylan, Anthony Vandersteen, Jana Vandrovcová, Ruwan Weerakkody, Margaret Yang, F M Pope, Peter H. Byers, Johannes Zschocke, Kirk Aleck, Zoltán Bánki, Herbert Dumfahrt, Hady Haririan, James K. Hartsfield, Charles N. Kagen, Uschi Lindert, Thomas Meitinger, Wilfried Posch, Christian Pritz, David M. Ross, Richard J. Schroer, Georg Wick, Robert S. Wildin, Doris Wilflingseder

Notice bibliographique

RevueThe American Journal of Human Genetics · 2016
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueConnective tissue disorders research
Établissements canadiensIzaak Walton Killam Health CentreHospital for Sick ChildrenUniversity of TorontoSickKids FoundationMount Sinai Hospital
Organismes subventionnairesMedical Research CouncilNational Human Genome Research InstituteOesterreichische NationalbankAgence Nationale de la RechercheAustrian Science FundNational Heart, Lung, and Blood InstituteSchweizerischer Nationalfonds zur Förderung der Wissenschaftlichen ForschungWellcome TrustUniversity of Washington
Mots-clésLocus (genetics)Missense mutationGeneticsEhlers–Danlos syndromeJoint hypermobilityMedicineGeneProbandBiologyPathologyAnatomyMutation

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Periodontal Ehlers-Danlos syndrome (pEDS) is an autosomal-dominant disorder characterized by early-onset periodontitis leading to premature loss of teeth, joint hypermobility, and mild skin findings. A locus was mapped to an approximately 5.8 Mb region at 12p13.1 but no candidate gene was identified. In an international consortium we recruited 19 independent families comprising 107 individuals with pEDS to identify the locus, characterize the clinical details in those with defined genetic causes, and try to understand the physiological basis of the condition. In 17 of these families, we identified heterozygous missense or in-frame insertion/deletion mutations in C1R (15 families) or C1S (2 families), contiguous genes in the mapped locus that encode subunits C1r and C1s of the first component of the classical complement pathway. These two proteins form a heterotetramer that then combines with six C1q subunits. Pathogenic variants involve the subunit interfaces or inter-domain hinges of C1r and C1s and are associated with intracellular retention and mild endoplasmic reticulum enlargement. Clinical features of affected individuals in these families include rapidly progressing periodontitis with onset in the teens or childhood, a previously unrecognized lack of attached gingiva, pretibial hyperpigmentation, skin and vascular fragility, easy bruising, and variable musculoskeletal symptoms. Our findings open a connection between the inflammatory classical complement pathway and connective tissue homeostasis.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Expérimental (laboratoire) · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,729
Score d'incertitude au seuil0,377

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,001
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,020
Tête enseignante GPT0,311
Écart entre enseignants0,291 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeExpérimental (laboratoire)
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations119
Publié2016
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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