European retrospective study of real‐life haemophilia treatment
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Haemophilia treatment varies significantly between individuals, countries and regions and details of bleed rates, factor consumption and injection frequency are often not available. Aim To provide an overview of the FVIII / FIX treatment practice and outcome for patients with haemophilia A ( HA ) or haemophilia B ( HB ) across Europe. Methods Non‐interventional, 12‐month retrospective study where anonymized data were retrieved from haemophilia centres/registers in Belgium, France, Germany, Italy, Spain, Sweden and the United Kingdom. Male patients (all ages) receiving coagulation factor treatment 24 months prior to the study, with basal FVIII / FIX levels ≤5 IU dL −1 , without inhibitors, were included. Data were summarized descriptively. Results In total, 1346 patients with HA and 312 with HB were included in the analysis; 75% and 57% had severe disease ( FVIII / FIX < 1 IU dL −1 ) respectively. Prophylaxis was most common for severe haemophilia, especially for children, whereas on‐demand treatment was more common for moderate haemophilia in most countries. The mean ( SD ) prescribed prophylactic treatment ranged from 67.9 (30.4) to 108.4 (78.1) ( HA ) and 32.3 (10.2) to 97.7 (32.1) ( HB ) IU kg −1 per week, across countries. Most patients on prophylaxis were treated ≥3 times/week ( HA ) or two times/week ( HB ). The median annual bleeding rate ( ABR ) for patients on prophylaxis ranged from 1.0 to 4.0 for severe HA , and from 1.0 to 6.0 for severe HB , while those with moderate haemophilia generally had slightly higher ABR s. Median ABR s for on‐demand‐treated severe HA ranged from 4.5 to 18.0, and for HB , 1.5 to 14.0. Conclusion Treatment practice varied greatly between centres and countries and patients treated on‐demand and prophylactically both experienced bleeds, emphasizing the need for further optimization of care.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».