Methodological issues in clinical trials of polycystic kidney disease: a focused review
Notice bibliographique
Résumé
The field of therapeutics in autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) has seen a significant expansion recently, as major clinical trials have provided promising evidence in favor of new disease-modifying drugs. Though these trials are encouraging, limitations are noticeable in the form of methodological issues that restrict the interpretation of results. In this review, we discuss the methodological pitfalls of high-profile clinical interventional trials for ADPKD which have been published since 2009. Issues in study design, patient selection and follow-up, analyses and reporting of results are presented. From this review, we highlight a number of suggestions for future improvement including designs to enrich a more homogeneous patient population (i.e. based on their age-adjusted total kidney volume and/or underlying mutation class) at high-risk for disease progression, appropriate study duration and patient sample size that are matched to the disease severity of the study patients, and the use of baseline characteristics (i.e. renal function, TKV, and the proportion of PKD1 and PKD2 patients) of the analyzed patients as a quality control measure to assess any potential imbalance in randomization. Furthermore, the recognition that TKV change is not a linear trait is important in both the study design and interpretation. Implementing these lessons learned from the published trials will greatly enhance the robustness and validity of future clinical trials in ADPKD.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,010 | 0,044 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».