Longterm Beneficial Effect of Canakinumab in Colchicine-resistant Familial Mediterranean Fever
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To assess the efficacy and safety of the interleukin-1β (IL-1β) inhibitor canakinumab in all adolescent and adult patients with familial Mediterranean fever (FMF) identified from the Greek National Registry for off-label drug use between 2010 and 2015. METHODS: In this retrospective longitudinal outcome study, clinical and laboratory data were collected from 14 patients (7 men) aged median 38.5 years (range 13-70), with median disease duration of 14 years, and active FMF despite colchicine (n = 9) or both colchicine and anakinra (n = 5). RESULTS: All patients continued to receive canakinumab at last visit (median of 18 mos, range 13-53), which was initially given as monotherapy (n = 8) or in combination with colchicine and/or corticosteroids, every 4 (n = 7), 6 (n = 2), or 8 weeks (n = 5). Eleven patients (79%), including 6 receiving monotherapy, achieved complete clinical remission within 2 months (median), while normalization of all laboratory variables denoting inflammation occurred in 92% at 3 months (median). The remaining 3 patients achieved partial responses. Responses were sustained in all but 4 patients, who relapsed. Reducing the canakinumab administration interval from 8 or 6 weeks to 4 weeks led to suppression of disease activity in the relapsing patients. On the other hand, drug administration interval could be safely increased in 2 patients in remission. Corticosteroid doses were significantly reduced during followup. Canakinumab was well tolerated; 1 patient experienced a urinary tract infection and another one a viral gastroenteritis. CONCLUSION: Treatment with canakinumab in an individualized dosing scheme results in rapid and sustained remission in colchicine-resistant FMF.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».