Open-label therapy with alirocumab in patients with heterozygous familial hypercholesterolemia: Results from three years of treatment
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: PCSK9 inhibition with alirocumab significantly reduced LDL-C levels in trials of up to 78weeks' duration in patients with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH). We report results from 3years of an ongoing open-label treatment extension (NCT01576484) to a 12-week double-blind trial in HeFH patients (NCT01266876). METHODS: Patients who completed the parent study and were receiving stable daily statin±ezetimibe could enter the open-label extension, where they received alirocumab 150mg every 2 weeks (Q2W) subcutaneously (n=58). The primary endpoint was safety (treatment-emergent adverse events, TEAEs). Efficacy endpoints included the percentage change in LDL-C from baseline at Week 24. Safety and efficacy data were available up to Weeks 156 and 148, respectively. RESULTS: Mean baseline LDL-C was 150.7mg/dL (3.9mmol/L), despite all patients being on a statin (76% on high-intensity statin; 72% also receiving ezetimibe). Over 156weeks, 54 (93.1%) patients experienced a TEAE, 12 (20.7%) experienced a serious TEAE, and two (3.4%) discontinued due to a TEAE. Injection site reactions occurred in 21 (36.2%) patients. Mean (SD) reduction in LDL-C from baseline to Week 24 was 65.4 (21.1)%, with reductions maintained through 148weeks (Week 148 reduction: 56.0 [23.8]%). Mean apolipoprotein B reduction was 50.9% and median lipoprotein (a) reduction was 22.5% at Week 24 (46.1% and 25.6% at Week 148, respectively). CONCLUSIONS: Open-label treatment for 3years with alirocumab 150mg Q2W, administered with background statin±ezetimibe, was generally well-tolerated and had a safety profile comparable with that seen in the overall alirocumab clinical trial program. Alirocumab provided significant, sustained LDL-C reductions.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».