Long-Term Follow up of Children with Apalstic Anemia Treated with Immunosuppressive Therapy.
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Background: Immunosuppressive therapy (IST) is the alternative first line treatment in children with aplastic anemia (AA) who have no HLA match siblings available. The long-term outcome of patients with AA who survive after IST is unknown. We evaluated outcomes of children with AA treated with IST at long-term follow up. Methods: we retrospectively reviewed the hospital records of children with AA from 1984 to 2004, treated at our institution with horse-derived antithymocyte globulin (hATG) 160 mg/Kg over 4 days, short course of prednisone and cyclosporine (CS). Results: Forty two patients were treated with IST (25 boys, 18 girls). The median age at diagnosis was 8.5 years. Twenty nine (69%), eight (19%) and five (12%) patients were diagnosed with severe, very severe, and moderate AA, respectively. Nine patients (21%) had hepatitis associated AA. Twenty seven patients (64%) received one course of ATG and fifteen (36%) received 2 courses (8 received 2 courses of hATG and 7 received 1 course hATG and 1 course rabbit derived ATG). Eleven patients (26%) required G-CSF. Median follow up time was 53.3 months (range 3–244 months). Twenty six patients (62%) had a complete response (CR), eight (19%) had a partial response (PR) and eight (19%) had no response (NR). Two patients relapsed after one course of IST and needed a second course of IST and both of them had a partial response. Median time to discontinuation of CS was 13 months. Nine patients (21%) died (7 with NR and 2 with PR) and 33 patients (79%) are alive. Two patients developed myelodysplastic syndrome (MDS) 21 and 19 months post IST; both received long-term G-CSF (18 and 14 months) and had PR after 2 courses of IST. Five of 33 patients (15%) who survived had significant hypertension after CS was discontinued and one required continuous antihypertensive medication. Conclusion: The results of this study shows promising response in children with AA treated with IST. Hypertension and MDS are late complication. Longer follow up in these patients is warranted to definite the accurate rates of the late complications and risk factors.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».