10 Year Musculoskeletal Outcomes with Tailored Primary Prophylaxis: The Canadian Hemophilia Prophylaxis Study.
Notice bibliographique
Résumé
Abstract High-dose prophylaxis for severe hemophilia A [25–40 factor (F) VIII Units (u) kg−1 on alternate days] reduces arthropathy, but does so at great cost. (NEJM2007; 357: 535–544). Less intensive prophylaxis regimens might be cost-effective while reducing the need for indwelling venous access devices and their attendant complications. Tailored prophylaxis starts with FVIII, 50 u kg−1 weekly (Step1). If bleeding frequency is unacceptable (4 joint/soft tissue bleeds or 5 bleeds into a joint on a step of protocol), or if a target joint develops (≥3 bleeds into a single index joint-ankle, elbow or knee) over a consecutive 3-month period the dose of FVIII is escalated to 30 u kg−1 twice weekly (Step 2); a third escalation to 25 u kg−1 on alternate days if bleeding frequency remains unacceptable (Step3). Objectives: To assess the degree of joint damage in the 6 index joints for subjects receiving tailored prophylaxis. Methods: We studied an inception cohort of boys ages 1–2.5 years with severe hemophilia A (<2% FVIII) and no inhibitors treated with tailored prophylaxis. Patients were followed at 6 monthly intervals and parents have kept detailed diaries. Joint damage was measured using a validated physiotherapy joint score and function was assessed using the Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) Results: 54 boys were enrolled from 11 Canadian hemophilia treatment centers. The total follow-up is 3423 patient months (mean 62.2 months, median 54 months and range 5–117 months). 16 (29.6%) boys have been escalated to Step 2 and 14 (25.9%) have escalated to Step 3. 11 of the escalations were due to target joint bleeding. Subjects on study had a mean of 1.4 joint bleeds/patient-year. Physiotherapy Scores Maximum Possible Score Median Observed Range Ankles 56 2 0–20 Elbows 48 0 0–13 Knees 56 0 0–15 All Joints Swelling 18 0 0–4 Muscle Atrophy 18 0 0–3 CHAQ 3 0 0–2 89% of participants were compliant with the primary prophylaxis protocol. Non compliant subjects had the poorest outcomes. No treatment related adverse events have occurred. Conclusion: Tailored primary prophylaxis should be considered as a valid option for long term prophylaxis in young boys with severe hemophilia A. Maximum Possible Score Median Observed Range Ankles 56 2 0–20 Elbows 48 0 0–13 Knees 56 0 0–15 All Joints Swelling 18 0 0–4 Muscle Atrophy 18 0 0–3 CHAQ 3 0 0–2
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».