Pharmacokinetics of a novel extended half‐life glyco<scp>PEG</scp>ylated factor <scp>IX</scp>, nonacog beta pegol (N9‐<scp>GP</scp>) in previously treated patients with haemophilia B: results from two phase 3 clinical trials
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Nonacog beta pegol (N9‐ GP ) is a glyco PEG ylated recombinant factor IX ( FIX ) with an extended half‐life developed for routine prophylaxis and the prevention and treatment of bleeding episodes in patients with haemophilia B. Aim The aim of this study was to evaluate the pharmacokinetics ( PK ) of N9‐ GP . Methods Data from 41 previously treated haemophilia B patients, enrolled globally (16 adolescents/adults and 25 children; FIX activity ≤0.02 IU mL −1 ) with no history of FIX inhibitors, were included. N9‐ GP was administered once‐weekly as 10 IU kg −1 or 40 IU kg −1 in adolescents/adults and 40 IU kg −1 in children. Blood was sampled up to 168 h (1 week) post dose. Standard PK was estimated on the basis of plasma FIX activity vs. time ( PK profiles) using non‐compartmental methods. Furthermore, a population PK analysis and FIX activity predictions were performed. Results Incremental recoveries were 0.02 ( IU mL −1 )/( IU kg −1 ) in both adolescents/adults and children. The extended half‐life resulted in mean trough levels of 0.27 IU mL −1 for adolescents/adults and 0.17 IU mL −1 for children at steady‐state after weekly dosing at 40 IU kg −1 . The population PK analysis confirmed a mono‐exponential decay in FIX activity and allowed for predictions of FIX activity for adolescents/adults above 0.15 IU mL −1 at all times and 6.4 days week −1 in children. Conclusion N9‐ GP has the potential to shift previously treated haemophilia B patients from a severe/moderate disease state into a mild‐ or non‐haemophilic range for most of the dosing interval, which is expected to reduce the number of bleeding episodes.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,037 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».