A Prospective Treatment Option for Lysosomal Storage Diseases: CRISPR/Cas9 Gene Editing Technology for Mutation Correction in Induced Pluripotent Stem Cells
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
Ease of design, relatively low cost and a multitude of gene-altering capabilities have all led to the adoption of the sophisticated and yet simple gene editing system: clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated protein 9 (CRISPR/Cas9). The CRISPR/Cas9 system holds promise for the correction of deleterious mutations by taking advantage of the homology directed repair pathway and by supplying a correction template to the affected patient's cells. Currently, this technique is being applied in vitro in human-induced pluripotent stem cells (iPSCs) to correct a variety of severe genetic diseases, but has not as of yet been used in iPSCs derived from patients affected with a lysosomal storage disease (LSD). If adopted into clinical practice, corrected iPSCs derived from cells that originate from the patient themselves could be used for therapeutic amelioration of LSD symptoms without the risks associated with allogeneic stem cell transplantation. CRISPR/Cas9 editing in a patient's cells would overcome the costly, lifelong process associated with currently available treatment methods, including enzyme replacement and substrate reduction therapies. In this review, the overall utility of the CRISPR/Cas9 gene editing technique for treatment of genetic diseases, the potential for the treatment of LSDs and methods currently employed to increase the efficiency of this re-engineered biological system will be discussed.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle