Treatment Effect and Safety of Icatibant in Pediatric Patients with Hereditary Angioedema
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Clinical manifestations of hereditary angioedema with C1 inhibitor deficiency (C1-INH-HAE) usually begin in childhood, often intensifying during puberty. Currently there are insufficient efficacy/safety data for HAE therapies in children and adolescents due to the small number of pediatric patients enrolled in studies. OBJECTIVE: The objective of this phase 3 study was to evaluate the efficacy/safety of a single subcutaneous dose of icatibant (0.4 mg/kg; maximum 30 mg) in pediatric patients with C1-INH-HAE. METHODS: Patients aged 2 years to younger than 18 years were categorized as prepubertal (children) and pubertal/postpubertal (adolescents). The primary end point was time to onset of symptom relief-earliest time posttreatment to 20% or more improvement in composite symptom score. RESULTS: Thirty-two patients received icatibant (safety population: 11 children with attack, 10 adolescents without attack, and 11 adolescents with attack). The efficacy population consisted of 11 children and 11 adolescents with edematous attacks. Most attacks in the efficacy population (16 [72.7%]) were cutaneous, 5 (22.7%) were abdominal, and 1 (4.5%) was both cutaneous and abdominal; none was laryngeal. Overall, the median time to onset of symptom relief was 1.0 hour, the same for children and adolescents. Thirty-two treatment-emergent adverse events (all mild or moderate) occurred in 9 (28.1%) patients. Gastrointestinal symptoms were most common (9 events in 3 [9.4%] patients). Injection-site reactions affected most (90.6%) patients (particularly erythema and swelling), but almost all resolved by 6 hours postdose. Icatibant demonstrated a monophasic plasma concentration-time profile. Time to peak concentration was approximately 0.5 hours postdose. CONCLUSIONS: Symptom relief was rapid, and a single icatibant injection in pediatric patients with C1-INH-HAE was well tolerated (ClinicalTrials.gov identifier, NCT01386658).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».