Sensitivity of adaptive enrichment trial designs to accrual rates, time to outcome measurement, and prognostic variables
Notice bibliographique
Résumé
Adaptive enrichment designs involve rules for restricting enrollment to a subset of the population during the course of an ongoing trial. This can be used to target those who benefit from the experimental treatment. Trial characteristics such as the accrual rate and the prognostic value of baseline variables are typically unknown when a trial is being planned; these values are typically assumed based on information available before the trial starts. Because of the added complexity in adaptive enrichment designs compared to standard designs, it may be of special concern how sensitive the trial performance is to deviations from assumptions. Through simulation studies, we evaluate the sensitivity of Type I error, power, expected sample size, and trial duration to different design characteristics. Our simulation distributions mimic features of data from the Alzheimer's Disease Neuroimaging Initiative cohort study, and involve two subpopulations based on a genetic marker. We investigate the impact of the following design characteristics: the accrual rate, the time from enrollment to measurement of a short-term outcome and the primary outcome, and the prognostic value of baseline variables and short-term outcomes. To leverage prognostic information in baseline variables and short-term outcomes, we use a semiparametric, locally efficient estimator, and investigate its strengths and limitations compared to standard estimators. We apply information-based monitoring, and evaluate how accurately information can be estimated in an ongoing trial.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,157 | 0,851 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».