188: Expensive Therapies: Legal and Ethical Analyses
Notice bibliographique
Résumé
Increasingly expensive therapies are becoming available for “orphan” diseases. For example, ivacaftor given orally targets and corrects the dysfunctional cell membrane protein in cystic fibrosis (CF), but only in individuals who carry one of several rare genetic CF mutations. Ivacaftor is priced at $300,000 CDN per patients over 6 years of age, per year, for life. Ivacaftor does not cure CF, but is associated with increased lung function, quality of life and body weight. It may slow disease progression, but it will not be known for many years if it does this more effectively than the present, burdensome, approach. To analyse the legal processes and ethical landscape in the Canadian Health Care System relative to provision and funding of expensive therapies for Canadian children with orphan diseases. A scoping review was conducted to understand the extent of the orphan drug issue in Canada and globally. News articles, government websites and peer-reviewed journals were reviewed to understand the approval process. Moral and ethical theories regarding fairness in the allocation of resources for minorities were reviewed, and a legal analysis was conducted to determine if the current policy for orphan drug allocation could be at risk of a tortious claim. The exorbitant cost of orphan drugs impacts public and private insurers worldwide. Canada has no national pharmaceutical strategy nor any orphan drug legislation. A proposed (in 2012) federal framework to address orphan drugs, has not yet been implemented. In Alberta, decisions to cover orphan drugs for a particular patient are made on a case-by-case basis under two dedicated programs. The process seems to lack clarity and transparency, and lobbying and political pressure seem to play a role. The threat of growing orphan drug costs to overall health budgets is real. We found no legal or ethical justification for automatic funding of these effective, but expensive therapies. We do find strong ethical reasons for a national framework, with agreed criteria and processes, including appeal processes and budgets. However, legal and ethical analyses both support the necessity of the process being transparent.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,056 | 0,158 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,011 | 0,022 |
| Communication savante | 0,017 | 0,010 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,015 | 0,015 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,010 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».