5018A phase 3 study in an enriched population of pulmonary arterial hypertension patients with long term oxygen use demonstrating improved exercise tolerance with use of ambulatory inhaled nitric oxide
Notice bibliographique
Résumé
Background: Typical large clinical trials in a rare disease like pulmonary arterial hypertension (PAH) are less practical due to patient scarcity. Regulatory health authorities have advocated using an enriched population in randomized withdrawal clinical trials in PAH. Randomized withdrawal studies (RWS) represent empiric enrichment. In this RWS study, patients demonstrating a defined apparent response to treatment are eligible for the RWS. Precedence exists with a RWS in a PAH population. Patients stable on IV Epoprostenol therapy were transitioned to SC Trepostinil or Placebo. Subjects withdrawn to placebo, 88% had clinical deterioration, while only 7% withdrawn to SC Trepostinil had clinical deterioration (p=0.00023). Using the RWS design in 22 patients, the outcome was identified during a short duration. Purpose: The FDA agreed to an accelerated Phase 3 clinical development program of inhaled NO (iNO) with the 1st pivotal trial assessing impact on 6MWD and 2nd pivotal trial RWS to verify this effect by evaluating Time To Clinical Worsening (TTCW).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».