Measuring what matters to rare disease patients – reflections on the work by the IRDiRC taskforce on patient-centered outcome measures

2017· review· en· 206 citations· W2766356879 sur OpenAlex· 10.1186/s13023-017-0718-x

Pourquoi ce travail est-il dans la base ?

Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.

Organisme subventionnaire canadienUn organisme canadien l'a financé. Le travail peut ne porter aucune affiliation canadienne.

Aucune affiliation canadienne. Une base fondée sur la seule affiliation (le devis habituel) n'aurait jamais vu ce travail. C'est l'un des travaux qui justifient l'inversion de la base.

Prédiction distillée sur la base complète

Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

Catégories candidates: Méta-épidémiologie (sens strict), Communication savante, Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)
Catégories consensuelles: aucune
Domaine: Signal candidat: aucuneSignal consensuel: aucune
Devis d'étude: Signal candidat: Sans objetSignal consensuel: Sans objet
Genre: Signal candidat: SynthèseSignal consensuel: Synthèse
Score de désaccord entre enseignants: 0,183
Score d'incertitude au seuil: 1,000
Statut de validation: machine_predicted_unvalidated · codex-gemma-dda1882f352a

Scores Codex et Gemma par catégorie

Catégorie	Codex	Gemma
Métarecherche	0,004	0,008
Méta-épidémiologie (sens strict)	0,001	0,000
Méta-épidémiologie (sens large)	0,003	0,001
Bibliométrie	0,001	0,000
Études des sciences et des technologies	0,001	0,000
Communication savante	0,001	0,001
Science ouverte	0,002	0,000
Intégrité de la recherche	0,000	0,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)	0,000	0,001

Scores machine (provisoires)

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Tête enseignante Opus0,549

Tête enseignante GPT0,453

Écart entre enseignants: 0,096 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validation: score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Résumé

Our ability to evaluate outcomes which genuinely reflect patients' unmet needs, hopes and concerns is of pivotal importance. However, much current clinical research and practice falls short of this objective by selecting outcome measures which do not capture patient value to the fullest. In this Opinion, we discuss Patient-Centered Outcomes Measures (PCOMs), which have the potential to systematically incorporate patient perspectives to measure those outcomes that matter most to patients. We argue for greater multi-stakeholder collaboration to develop PCOMs, with rare disease patients and families at the center. Beyond advancing the science of patient input, PCOMs are powerful tools to translate care or observed treatment benefit into an 'interpretable' measure of patient benefit, and thereby help demonstrate clinical effectiveness. We propose mixed methods psychometric research as the best route to deliver fit-for-purpose PCOMs in rare diseases, as this methodology brings together qualitative and quantitative research methods in tandem with the explicit aim to efficiently utilise data from small samples. And, whether one opts to develop a brand-new PCOM or to select or adapt an existing outcome measure for use in a rare disease, the anchors remain the same: patients, their daily experience of the rare disease, their preferences, core concepts and values. Ultimately, existing value frameworks, registries, and outcomes-based contracts largely fall short of consistently measuring the full range of outcomes that matter to patients. We argue that greater use of PCOMs in rare diseases would enable a fast track to Patient-Centered Care.

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La notice

Revue: Orphanet Journal of Rare Diseases
Thématique: Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life
Domaine: Economics, Econometrics and Finance
Établissements canadiens: non disponible
Organismes subventionnaires: National Institute of Neurological Disorders and StrokeUniversitaire Ziekenhuizen Leuven, KU LeuvenInstituto de Salud Carlos IIIEuropean Organisation for Rare DiseasesPatient-Centered Outcomes Research InstituteKU LeuvenNational Center for Advancing Translational SciencesLeids Universitair Medisch CentrumUniversiteit LeidenInstitut National de la Santé et de la Recherche MédicaleNational Institutes of HealthUniversity of BirminghamMedical Center, University of RochesterNewcastle UniversityUniversity of WashingtonChildren's National HospitalDuchenne Parent ProjectChiesi FarmaceuticiUniversity of RochesterPfizerNorthwestern UniversityIstituto Superiore di SanitàMcMaster UniversityKing's College LondonVrije Universiteit AmsterdamParent Project Muscular DystrophyNational Institute for Health and Care Research
Mots-clés: Patient-reported outcomeStakeholderOutcome (game theory)DiseaseValue (mathematics)MedicineRare diseasePsychologyMedical educationNursingComputer scienceQuality of life (healthcare)Public relationsPathology
Résumé présent dans OpenAlex: oui
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