Measuring what matters to rare disease patients – reflections on the work by the IRDiRC taskforce on patient-centered outcome measures
Notice bibliographique
Résumé
Our ability to evaluate outcomes which genuinely reflect patients' unmet needs, hopes and concerns is of pivotal importance. However, much current clinical research and practice falls short of this objective by selecting outcome measures which do not capture patient value to the fullest. In this Opinion, we discuss Patient-Centered Outcomes Measures (PCOMs), which have the potential to systematically incorporate patient perspectives to measure those outcomes that matter most to patients. We argue for greater multi-stakeholder collaboration to develop PCOMs, with rare disease patients and families at the center. Beyond advancing the science of patient input, PCOMs are powerful tools to translate care or observed treatment benefit into an 'interpretable' measure of patient benefit, and thereby help demonstrate clinical effectiveness. We propose mixed methods psychometric research as the best route to deliver fit-for-purpose PCOMs in rare diseases, as this methodology brings together qualitative and quantitative research methods in tandem with the explicit aim to efficiently utilise data from small samples. And, whether one opts to develop a brand-new PCOM or to select or adapt an existing outcome measure for use in a rare disease, the anchors remain the same: patients, their daily experience of the rare disease, their preferences, core concepts and values. Ultimately, existing value frameworks, registries, and outcomes-based contracts largely fall short of consistently measuring the full range of outcomes that matter to patients. We argue that greater use of PCOMs in rare diseases would enable a fast track to Patient-Centered Care.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,620 | 0,478 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,005 | 0,006 |
| Études des sciences et des technologies | 0,007 | 0,045 |
| Communication savante | 0,018 | 0,032 |
| Science ouverte | 0,012 | 0,020 |
| Intégrité de la recherche | 0,020 | 0,076 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».