The Fine Line between Success and Failure in Scleroderma Lung Fibrosis Trials
Notice bibliographique
Résumé
The fine line between success and failure in scleroderma lung fibrosis trials Scleroderma (systemic sclerosis; SSc) is a complex multisystem disease with high morbidity and mortality.Pulmonary complications are a major cause of death in SSc; however, there are few effective treatments of lung fibrosis (interstitial lung disease; ILD).The evidence base for the current approach of using broad-spectrum immunosuppression with mycophenolate mofetil or cyclophosphamide in SSc-ILD has been supported by three prospective randomized trials, but in general these trials are difficult to design and execute.This is primarily due to SSc-ILD being a rare disease with a relatively slow rate of progression compared with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF).This slower progression is reassuring for patients, but makes it more challenging to adequately power clinical trials.However, despite these challenges, it is important to undertake studies given the substantial impact of pulmonary fibrosis on morbidity and mortality in SSc, and a number of trials are underway.Current trials need to proceed in the landscape of previous studies and should incorporate lessons learned from earlier success or failure.Prospective randomized clinical trials of patients with SSc-ILD have been challenging, but even studies that are unequivocally negative, such as BUILD-2 (1), have provided valuable prospective data on the natural history of SSc-ILD and the measurement variability of common clinical trial endpoints.The most recent SSc-ILD trial is SLS2 that compared oral cyclophosphamide to mycophenolate mofetil in 126 patients with SSc-ILD (2).This study, together with SLS1 that compared oral cyclophosphamide to placebo (3), provides a large and wellcharacterized cohort that can be used to assess change in lung function parameters over 12 and 24 months.These two studies have similar study populations, endpoints, and follow up durations, providing a valuable opportunity to integrate patient-level data and perform a combined analysis to address challenging questions.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,169 | 0,223 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,004 |
| Communication savante | 0,006 | 0,010 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,011 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».