Development of Site-Specific CFTR Gene Integration Tools for Testing Gene Editing in Pig Cells
Notice bibliographique
Résumé
Development of Site-Specific CFTR Gene Integration Tools for Testing Gene Editing in Pig Cells Liang Yang Master of Science Department of Laboratory Medicine and Pathobiology University of Toronto 2017 Abstract Cystic Fibrosis (CF) is a genetic disorder caused by autosomal recessive mutations in the Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR) gene. In this study, we proposed a novel gene therapy strategy to integrate a transgene expression cassette into GGTA1 locus utilizing the precise genome cleavage capability of the Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR associated protein (Cas) and the large packaging capacity of Helper Dependent Adenoviral vector (HD-Ad). Using a LacZ reporter gene expression cassette, we determined this novel strategy can achieve stable and sufficient integration in the pig IPEC-J2 cell line. In addition, the CFTR transgene mRNA and protein can be successfully detected post HD-Ad delivery. Future experiments include investigating the CFTR functional correction and the impact of enhancing homology directed repair (HDR), which is the major pathway we rely on for transgene integration, on integration efficiency and assess CFTR transgene functional corrections.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».