OP100 How Health Technology Assessment Is Adapting To Orphan Drugs In Canada – Not!
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Some countries have distinct pathways for drugs for rare diseases (DRDs) (1). In May 2014, the Canadian Agency for Technologies in Health (CADTH) rejected the option of a separate review pathway for DRDs, reiterating that “pharmacoeconomic analyses are critical for all types of drugs”. While the gap between positive recommendations for common and rare drugs may have narrowed, the rejection for DRDs is still proportionally much higher (2). The default has been to provincially negotiate drug access, for patient populations, subgroups or individuals. Still not wishing to create a separate pathway, in March 2016, CADTH produced a revised evaluation framework for “uncertain clinical and pharmacoeconomic evidence” and other considerations representing “significant unmet need” including rarity and difficulty to study because of small patient population”(3). This study analyzes recommendations for DRDs following the two CADTH revisions. METHODS: Methods used were: synthesis of previously conducted analyses of CADTH recommendations for rare and non-rare drugs, primary comparative analysis of CADTH recommendations for DRDs from 2004 to 2016, and qualitative analysis of two drugs submitted for both rare and non-rare conditions: everolimus (breast cancer, pancreatic neuroendocrine tumours, and tuberous sclerosis complex) and ibrutinib (chronic lymphocytic leukemia, small lymphocytic lymphoma, and Waldenström's Macroglobulinemia). RESULTS: Previous analyses found that DRDs received more negative recommendations than did non-rare drugs; both clinical and economic evidence were differentiating factors. The primary analysis provided an additional understanding of reasons for negative recommendations. There is low consistency across assessments and across the two CADTH review committees. The case studies illustrated the challenges for DRDs to overcome barriers of cost-effectiveness and certainty of clinical evidence, even with the revised framework. CONCLUSIONS: This research challenges the premise that Health Technology Assessment for all drugs can result in fair and equitable recommendations for DRDs. Moreover, assessments based on “significant unmet need” do not appear to provide consistent or equitable guidelines for addressing the issues specific to rare diseases.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,117 | 0,341 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,010 | 0,020 |
| Études des sciences et des technologies | 0,010 | 0,008 |
| Communication savante | 0,022 | 0,009 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,007 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,008 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,030 | 0,004 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».