Screening and diagnostic clinical algorithm for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: Expert consensus
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a severe, life-threatening disorder for which early diagnosis is essential. However, given the rarity of the disease and non-specificity of symptoms, correct diagnosis may be delayed or missed. While various hematologic guidelines note common signs and symptoms associated with PNH, international expert consensus based on real-world clinical experience and an actionable algorithm for non-specialists to facilitate screening and diagnosis are lacking. The objective of the study is to develop a clinically relevant, consensus-driven screening and diagnostic algorithm on PNH for non-specialist clinicians. METHODS: An expert advisory committee of PNH experts from North America, Europe, and Japan was convened, and a modified Delphi methodology was employed to develop an algorithm to assist non-specialist clinicians in identifying signs/symptoms of PNH and conducting appropriate differential diagnosis. Twelve globally representative Delphi panelists with clinical expertise in PNH were identified and recruited. Panelists provided their differential diagnosis for 5 blinded case studies via 2 rounds of online questionnaires. Responses mentioned by >50% of panelists in the first round were included in the second-round questionnaire, at which point consensus was attained if >80% of panelists agreed on an approach. RESULTS: Consensus was reached for 95% of screening and diagnostic decision points and 90% of tests required at decision points. CONCLUSION: These results facilitated development of a consensus-based, clinically relevant algorithm, providing non-specialist clinicians with actionable guidance on PNH screening and diagnosis.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,063 | 0,088 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,007 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,009 | 0,004 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».