Chemotherapy with stem cell transplantation is more effective than immunotherapy in sporadic late onset nemaline myopathy with monoclonal gammopathy
Notice bibliographique
Résumé
Sporadic late onset nemaline myopathy (SLONM) is a rare proximal myopathy with an insidious onset and slow progression. Patients present initially with a proximal limb weakness. Most commonly dyspnea, dysphagia, facial muscle weakness, and cardiomyopathy develop with disease progression. If not treated, SLONM could result in 40% mortality within the first 12 months. In approximately half of the reported cases SLONM is associated with plasma cell disorders, mostly monoclonal gammopathy of unknown significance (MGUS) and anecdotally with multiple myeloma and light chain deposition disease [ 1 , 2 , 3 ]. SLONM associated with a monoclonal gammopathy (SLONM + MGUS) has an aggressive course of the disease, more severe weakness, earlier development of dysphagia and dyspnea, and overall carries an unfavourable prognosis [ 1 , 2 ]. Two approaches are used to treat SLONM + MGUS: (1) immunosuppressive therapy (steroids, steroid-sparing agents, intravenous immunoglobulins (IVIG), and plasmapheresis/plasma exchange) or (2) chemotherapy followed by autologous stem cell transplantation (ASCT). Due to the rare nature of the disease, the best treatment modality is unknown.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».