The Impact of the Underlying Risk in Control Group and Effect Measures in Non-Inferiority Trials With Time-to-Event Data: A Simulation Study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: We designed a simulation study to assess how the conclusions of a non-inferiority trial (NIT) will change if the observed risk is different from the expected risk. METHODS: We simulated Weibull distribution time-to-event data with a true hazard ratio (HR) being equal or close to 1. The empirical margins and sample size of a hypothetical trial were chosen based on a systematic review. Setting the significance level at 5% for the two-sided confidence interval (CI), we examined the statistical power (i.e., the probabilities of the upper limit of the 95% CI falling within the margin) of using two measures at various underlying risk in the control group. RESULTS: Using the empirical margins, HRs of 1.2, 1.35 or 1.5, the statistical power is lower than 0.22 when the underlying risk in the control group is less than 10%, but the power increases along with the higher underlying risk. The predicted upper limit of the 95% CI of the difference in two Kaplan-Meier estimators (DTKME) is low when risk is low (< 20%) or high (> 80%), but reaches the highest value when risk is around 50%. When the underlying risk in the control group is lower than 10%, measures of DTKME resulted in much higher power than HR. CONCLUSIONS: When HR is the effect measure, the probability of concluding non-inferiority will increase as the underlying risk in the control group increases. When DTKME is the effect measure, the probability of concluding non-inferiority will decrease as the underlying risk in the control increases. In this case, the probability of concluding non-inferiority is at a minimum when the control risk reaches about 50%. When the risk in the control arm is less than 10%, the conclusion of an NIT is sensitive to the choice of effect measure.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,176 | 0,330 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,010 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,003 |
| Communication savante | 0,003 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».