Ethical issues related to clinical research and rare diseases
Notice bibliographique
Résumé
The Alpha-1 Foundation (Foundation) has a long history of recognizing the importance of ethical, legal, and social issues (ELSI) in rare genetic disease research [1].In April of last year, the Foundation assembled a distinguished panel of ethicists, social scientists, clinical investigators, and legal experts to explore ELSI issues related to research in rare diseases.Marilyn Coors, PhD, Chair of the ELSI Working Group of the Foundation and of the meeting, explained the conference goal was to "discuss the ethics of rare disease research and, if possible, make recommendations that can inform future clinical research in rare diseases".She continued "if we can't accomplish those two charges with the people who are here today, I don't know who can".Clinical research in rare diseases such as alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) encounters unique challenges including a small patient population for recruitment, limited research funding, and an urgent need for rapid drug development.Efforts have been under way to streamline research in rare diseases through flexible study protocols, while protecting the rights and interests of volunteer participants.The goal of this conference was to foster discussion about critical and emerging ethical issues in rare disease research that could contribute to the formulation of recommendations about future research.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,232 | 0,316 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,013 | 0,057 |
| Communication savante | 0,013 | 0,008 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,014 |
| Intégrité de la recherche | 0,028 | 0,036 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».