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Enregistrement W2794758161 · doi:10.1136/jmedgenet-2017-105222

Chitayat-Hall and Schaaf-Yang syndromes:a common aetiology: expanding the phenotype of <i>MAGEL2</i>-related disorders

2018· article· en· W2794758161 sur OpenAlexafffund
Rebekah Jobling, Dimitri J. Stavropoulos, Christian R. Marshall, Cheryl Cytrynbaum, Michelle M. Axford, Vanessa Londero, Sharon Moalem, Jennifer Orr, Francis Rossignol, Fátima Lopes, Julie Gauthier, Nathalie Alos, Rosemarie Rupps, Margaret L. McKinnon, Shelin Adam, Małgorzata J.M. Nowaczyk, Susan Walker, Stephen W. Scherer, Christina Nassif, Fadi F. Hamdan, Cheri Deal, Jean‐François Soucy, Rosanna Weksberg, Patrick MacLeod, Jacques L. Michaud, David Chitayat

Notice bibliographique

RevueJournal of Medical Genetics · 2018
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueNeurogenetic and Muscular Disorders Research
Établissements canadiensUniversity of VictoriaUniversité de MontréalMcMaster UniversityCentre Hospitalier Universitaire Sainte-JustineSickKids FoundationUniversity of TorontoUniversity of British ColumbiaHospital for Sick Children
Organismes subventionnairesFundação para a Ciência e a TecnologiaCentre hospitalier universitaire Sainte-JustineHospital for Sick ChildrenUniversity of TorontoGlaxoSmithKline
Mots-clésEtiologyExome sequencingPhenotypeMedicineGeneticsIntellectual disabilityExomeBioinformaticsGeneBiologyInternal medicine

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Background Chitayat-Hall syndrome, initially described in 1990, is a rare condition characterised by distal arthrogryposis, intellectual disability, dysmorphic features and hypopituitarism, in particular growth hormone deficiency. The genetic aetiology has not been identified. Methods and results We identified three unrelated families with a total of six affected patients with the clinical manifestations of Chitayat-Hall syndrome. Through whole exome or whole genome sequencing, pathogenic variants in the MAGEL2 gene were identified in all affected patients. All disease-causing sequence variants detected are predicted to result in a truncated protein, including one complex variant that comprised a deletion and inversion. Conclusions Chitayat-Hall syndrome is caused by pathogenic variants in MAGEL2 and shares a common aetiology with the recently described Schaaf-Yang syndrome. The phenotype of MAGEL2 -related disorders is expanded to include growth hormone deficiency as an important and treatable complication.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,776
Score d'incertitude au seuil0,390

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,001
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,022
Tête enseignante GPT0,343
Écart entre enseignants0,320 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations38
Publié2018
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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