Stem cells and beta cell replacement therapy: a prospective health technology assessment study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Although current beta cell replacement therapy is effective in stabilizing glycemic control in highly selected patients with refractory type 1 diabetes, many hurdles are inherent to this and other donor-based transplantation methods. One solution could be moving to stem cell-derived transplant tissue. This study investigates a novel stem cell-derived graft and implant technology and explores the circumstances of its cost-effectiveness compared to intensive insulin therapy. METHODS: We used a manufacturing optimization model based on work by Simaria et al. to model cost of the stem cell-based transplant doses and integrated its results into a cost-effectiveness model of diabetes treatments. The disease model simulated marginal differences in clinical effects and costs between the new technology and our comparator intensive insulin therapy. The form of beta cell replacement therapy was as a series of retrievable subcutaneous implant devices which protect the enclosed pancreatic progenitors cells from the immune system. This approach was presumed to be as effective as state of the art islet transplantation, aside from immunosuppression drawbacks. We investigated two different cell culture methods and several production and delivery scenarios. RESULTS: We found the likely range of treatment costs for this form of graft tissue for beta cell replacement therapy. Additionally our results show this technology could be cost-effective compared to intensive insulin therapy, at a willingness-to-pay threshold of $100,000 per quality-adjusted life year. However, results also indicate that mass production has by far the best chance of providing affordable graft tissue, while overall there seems to be considerable room for cost reductions. CONCLUSIONS: Such a technology can improve treatment access and quality of life for patients through increased graft supply and protection. Stem cell-based implants can be a feasible way of treating a wide range of patients with type 1 diabetes.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,018 | 0,026 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,007 |
| Bibliométrie | 0,005 | 0,007 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».