Risk stratification of high‐risk metastatic neuroblastoma: A report from the HR‐NBL‐1/SIOPEN study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Risk stratification is crucial to treatment decision-making in neuroblastoma. This study aimed to explore factors present at diagnosis affecting outcome in patients aged ≥18 months with metastatic neuroblastoma and to develop a simple risk score for prognostication. PROCEDURE: Data were derived from the European high-risk neuroblastoma 1 (HR-NBL1)/International Society for Paediatric Oncology European Neuroblastoma (SIOPEN) trial with analysis restricted to patients aged ≥18 months with metastatic disease and treated prior to the introduction of immunotherapy. Primary endpoint was 5-year event-free survival (EFS). Prognostic factors assessed were sex, age, tumour MYCN amplification (MNA) status, serum lactate dehydrogenase (LDH)/ferritin, primary tumour and metastatic sites. Factors significant in univariate analysis were incorporated into a multi-variable model and an additive scoring system developed based on estimated log-cumulative hazard ratios. RESULTS: The cohort included 1053 patients with median follow-up 5.5 years and EFS 27 ± 1%. In univariate analyses, age; serum LDH and ferritin; involvement of bone marrow, bone, liver or lung; and >1 metastatic system/compartment were associated with worse EFS. Tumour MNA was not associated with worse EFS. A multi-variable model and risk score incorporating age (>5 years, 2 points), serum LDH (>1250 U/L, 1 point) and number of metastatic systems (>1, 2 points) were developed. EFS was significantly correlated with risk score: EFS 52 ± 9% for score = 0 versus 6 ± 3% for score = 5 (P < 0.0001). CONCLUSIONS: A simple score can identify an "ultra-high risk" (UHR) cohort (score = 5) comprising 8% of patients with 5-year EFS <10%. These patients appear not to benefit from induction therapy and could potentially be directed earlier to alternative experimental therapies in future trials.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».