ACNS1221: A phase II study for the treatment of non metastatic desmoplastic medulloblastoma in children less than 4 years of age—A report from the Children Oncology Group.
Notice bibliographique
Résumé
10505 Background: Nodular desmoplastic medulloblastoma and medulloblastoma with extensive nodularity (ND/MBEN) have been associated with a more favorable outcome in younger children. However, treatment-related neurotoxicity remains a significant concern in this vulnerable group of patients. Methods: We prospectively conducted a single-arm multicenter trial of conventional chemotherapy for non-metastatic ND/MBEN, based on a modified HIT SKK2000 regimen excluding the use of intraventricular methotrexate (MTX) injection, with the aim to achieve a similar outcome with reduced treatment related neurotoxicity. The design required 37 patients and targeted a 2-year PFS of ≥ 90%. Secondary objectives included evaluation of feasibility of timely central pathology review, prospective evaluation of the cohort’s molecular profile and neurocognitive outcomes. Results: Between 12/2013 and 07/2016, 26 patients were enrolled, including 16 males and 10 females, diagnosed at a median age of 19.7 months (7.1-42.9 months). Four patients had residual disease at baseline. There were 19 ND and 7 MBEN medulloblastoma, confirmed by central pathology review. All cases were reviewed within 10 days by at least 2 of the 3 neuropathologists. The study was closed early following interim analysis due to a higher than expected relapse rate. At last follow-up, 7 patients had relapsed (3 local, 2 distant and 2 combined) at a median time of 9.7 months from diagnosis (range, 9.5-13.7 months). One patient subsequently died of disease. The current median follow-up for the 25 survivors is 1 year (range, 0.2-1.9 years) and the 1 year PFS rate is 66.2% (SE 12.2%). Based on the currently available information, older age (p = 0.07) and ND histology (p = 0.009) appear to be associated with worse PFS. To date none of the patients with MBEN histology have relapsed. Conclusions: The proposed modified regimen of chemotherapy without intraventricular MTX failed to achieve the desirable 2 y PFS of 90%, leading to premature closure of the study. Ongoing molecular characterization of the cohort may help uncover patients who may still benefit from this regimen. Clinical trial information: NCT02017964.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».