Abstract 12117: Global Real-World Data on the Use of Lomitapide in Treating Homozygous Familial Hypercholesterolemia: The Lomitapide Observational Worldwide Evaluation Registry (LOWER), Two-Year Data
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: Lomitapide is a microsomal triglyceride transfer protein inhibitor indicated as adjunctive therapy for adults with homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH). LOWER is a global observational registry to prospectively assess long-term, safety and effectiveness of lomitapide in clinical practice. Adult HoFH patients treated with lomitapide in clinical practice are eligible. Results: As of March 1, 2016, 143 patients had been enrolled in the USA, Canada, EU and Taiwan (Table); 139 patients had lomitapide exposure data (median 17.7 months, range 0.3-35.9 months). Globally, median lomitapide dose was 10 mg QD (range 5 mg QOD-40 mg QD, 6-33 months). A ≥ 50% reduction in LDL-C at any time post-baseline was measured in 58% of patients; 62% of patients achieved LDL-C < 100 mg/dL and 37% achieved LDL-C < 70 mg/dL. AEs were experienced by 73% of patients; GI disorders were the most common (45%). Serious AEs occurred in 21 (15%) patients. Thirty-three (24%) patients discontinued lomitapide because of an AE. Events of special interest comprised: major adverse cardiovascular events (11 patients, resulting in 2 deaths); hepatic events (19 patients, 6 discontinuations); GI events (20 patients, 16 discontinuations); oncologic events (2 patients: 1 pancreatic mass [diagnosis unconfirmed], 1 mediastinal B-cell lymphoma); 1 pregnancy; no coagulopathy events. Liver function tests were always performed per the label in 48% of patients. Peak ALT and AST was normal in 35% of patients and ≥ 3x ULN in 21% (among which 5% had ≥ 5x - <10x ULN). No cases of Hy’s Law were recorded. Conclusions: The LOWER registry demonstrated safety and efficacy consistent with product labeling in patients treated with lomitapide for up to 3 years, but efforts are needed to improve prescriber adherence to recommended hepatic safety monitoring. There were no new safety signals and LDL-C reduction was consistent and robust, with 62% of patients achieving LDL-C < 100 mg/dL.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,007 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».