How we treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: A consensus statement of the Canadian PNH Network and review of the national registry
Notice bibliographique
Résumé
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare hematologic disease characterized by intravascular hemolysis, thrombophilia, and marrow failure. Its phenotype is due to absent or reduced expression of GPI-linked complement regulators and subsequent sensitivity of hematopoietic cells to complement-mediated damage and lysis. Introduction of the terminal complement inhibitor eculizumab drastically improved outcomes in PNH patients; however, despite this improvement, there remain several challenges faced by PNH patients and physicians who care for them. One of the most important is increasing awareness of the heterogeneity with which patients can present, which can lead to significant delays in recognition. Data from the Canadian PNH Registry are presented to demonstrate the variety of presenting symptoms. In Canada, geography precludes consolidation of care to just a few centers, so management is distributed across academic hospitals, linked together as the Canadian PNH Network. The Network over the last several years has developed educational programs and clinical checklists and has worked to standardize access to diagnostics across the country. Herein, we address some of the common diagnostic and therapeutic challenges faced by PNH physicians and give our recommendations. Gaps in knowledge are also addressed, and where appropriate, consensus opinion is provided.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,009 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,005 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».